4月10日，由上海本土企業(yè)研發(fā)和生產(chǎn)的血友病B基因治療藥物信玖凝正式獲批，成為中國(guó)首個(gè)獲批的血友病B基因治療藥物，用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏癥）成年患者的治療，為血友病B患者提供了一種全新的治療方案，開(kāi)拓了中國(guó)血友病治療領(lǐng)域新格局。

重組腺相關(guān)病毒（rAAV）基因治療利用工程化病毒載體遞送外源基因，具有安全性高、免疫原性低和宿主范圍廣等優(yōu)勢(shì)，可長(zhǎng)期穩(wěn)定表達(dá)治療基因。在此之前，全球已有8款rAAV基因治療藥物獲批，用于脊髓性肌萎縮癥、杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良等罕見(jiàn)病及眼科疾病的臨床治療，但在中國(guó)尚無(wú)任何一款rAAV基因治療藥物上市。此次獲批上市，填補(bǔ)了我國(guó)在該領(lǐng)域的空白。據(jù)悉，從研發(fā)到上市用了僅僅不到七年的時(shí)間，真正體現(xiàn)了“上海速度”“中國(guó)速度”。

此次企業(yè)的突破性成果得以高效轉(zhuǎn)化，得益于政府科技創(chuàng)新生態(tài)的精準(zhǔn)構(gòu)建與資源協(xié)同，得益于上海市對(duì)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的前瞻性戰(zhàn)略引領(lǐng)與全鏈條創(chuàng)新賦能。

據(jù)悉，應(yīng)對(duì)全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展新形勢(shì)，上海市相關(guān)部門(mén)積極匯聚國(guó)內(nèi)外創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)高端資源，不斷強(qiáng)化創(chuàng)新策源能力，全力推動(dòng)“基礎(chǔ)研究、孵化轉(zhuǎn)化、臨床試驗(yàn)、審評(píng)審批、落地生產(chǎn)、推廣應(yīng)用”全過(guò)程加速和全鏈條賦能，搶抓新范式賦能和新賽道開(kāi)辟的重要機(jī)遇。近三年，相繼發(fā)布《上海市促進(jìn)細(xì)胞治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動(dòng)方案（2022—2024年）》《上海市促進(jìn)基因治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動(dòng)方案（2023—2025年）》，系統(tǒng)推動(dòng)細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展，取得了一批創(chuàng)新成果。

與此同時(shí)，《關(guān)于支持生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)全鏈條創(chuàng)新發(fā)展的若干意見(jiàn)》等一批政策的落地，也為生物醫(yī)藥企業(yè)創(chuàng)新發(fā)展和產(chǎn)業(yè)升級(jí)提供高質(zhì)量服務(wù)，優(yōu)化產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展生態(tài)，全力推動(dòng)全球生物醫(yī)藥創(chuàng)新高地和世界級(jí)產(chǎn)業(yè)集群建設(shè)。

未來(lái)，上海將進(jìn)一步厚植生物醫(yī)藥創(chuàng)新土壤，持續(xù)推進(jìn)免疫細(xì)胞治療、干細(xì)胞治療、基因治療等產(chǎn)品的研發(fā)和上市，為未被滿足的醫(yī)療需求提供創(chuàng)新產(chǎn)品和治療新方法，為加快國(guó)際科技創(chuàng)新中心建設(shè)提供動(dòng)力支撐。

來(lái)源：央視新聞客戶端