6月28日， 拜耳集團(tuán)及其旗下獨(dú)立運(yùn)營的臨床階段細(xì)胞治療子公司BlueRock Therapeutics LP宣布，研究藥物 bemdaneprocel（BRT-DA01）的I期臨床試驗(yàn)取得了積極結(jié)果。Bemdaneprocel （BRT-DA01）是一種帕金森病的潛在首創(chuàng)細(xì)胞療法。試驗(yàn)表明，迄今為止，bemdaneprocel 在研究中的所有12名患者中顯示了良好的耐受性，且沒有發(fā)生重大安全事件。此外，對(duì)該研究次要終點(diǎn)的評(píng)估展示了移植的可行性，以及細(xì)胞在大腦中存活和植入一年的證據(jù)。根據(jù)這些結(jié)果，該研究的II期臨床正在計(jì)劃中，并預(yù)計(jì)于2024年上半年開始招募患者。

??“我們的使命是利用細(xì)胞療法的力量，通過恢復(fù)帕金森病患者失去的功能來幫助他們重新掌控自己的生活?！盉lueRock Therapeutics高級(jí)副總裁兼開發(fā)主管Ahmed Enayetallah說?！癇emdaneprocel 的早期證據(jù)令人鼓舞，標(biāo)志著我們?yōu)榕两鹕』颊唛_發(fā)潛在新療法邁出了非常關(guān)鍵的一步。這些重要數(shù)據(jù)為啟動(dòng)下一階段研究提供了強(qiáng)有力的依據(jù)。我們期待推進(jìn)這一臨床計(jì)劃。”

??帕金森病是一種漸進(jìn)性神經(jīng)退行性疾病，由大腦神經(jīng)細(xì)胞損傷引起，可導(dǎo)致多巴胺水平降低。在被確診時(shí)，患者可能已經(jīng)失去50-80%的多巴胺能神經(jīng)元。失去神經(jīng)元會(huì)導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)功能逐漸喪失，并出現(xiàn)震顫、肌肉僵硬和運(yùn)動(dòng)障礙等癥狀。

??Bemdaneprocel（BRT-DA01）是一種研究性療法，由多能干細(xì)胞產(chǎn)生的多巴胺能神經(jīng)元組成，可以通過手術(shù)植入帕金森病患者大腦。這些細(xì)胞在被移植后將有可能重塑被帕金森病破壞的神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)，有望恢復(fù)患者的運(yùn)動(dòng)和非運(yùn)動(dòng)功能。

??“在拜耳，我們致力于為帕金森病患者推進(jìn)細(xì)胞和基因療法的創(chuàng)新。帕金森病是一種神經(jīng)退行性疾病，對(duì)人們的生活造成嚴(yán)重影響，目前沒有治愈方法，治療選擇也十分有限，” 拜耳處方藥事業(yè)部執(zhí)行委員會(huì)成員兼全球研發(fā)負(fù)責(zé)人Christian Rommel說。“首次針對(duì)帕金森病的細(xì)胞治療臨床試驗(yàn)取得了積極結(jié)果，不僅給 bemdaneprocel 開發(fā)計(jì)劃注入強(qiáng)心針，也鼓舞了我們整個(gè)基于多能干細(xì)胞的平臺(tái)，證明它值得在更大的患者群體中做進(jìn)一步研究?！?/p>

??上述研究主要和次要終點(diǎn)的詳細(xì)I期試驗(yàn)數(shù)據(jù)將于2023年國際帕金森病與運(yùn)動(dòng)障礙大會(huì)上公布。該大會(huì)將于8月27日至31日在丹麥哥本哈根舉行。